FDA批准首个治疗甲状腺髓样癌药物
近日，FDA批准vandetanib用于治疗成年晚期甲状腺髓样癌患者。甲状腺髓样癌的常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿块、甲状腺肿块、患者声音的改变或声音嘶哑。此药针对不适合手术治疗，肿瘤持续增大的症状。
甲状腺癌是颈部甲状腺的一种肿瘤。甲状腺髓样癌涉及的是甲状腺内特定类型的细胞，可自发性发生或是遗传综合症的一部分。据美国国家癌症研究所，在2010年期间新诊断甲状腺癌病例约有44,600例，约1,690人死于这种疾病。髓样甲状腺癌估计占所有甲状腺癌的3%-5%；据估计，美国2010年甲状腺髓样癌的发病人数大约是1300-2200例，为罕见类型的甲状腺癌之一。
目前还没有FDA批准的用于这种类型癌症的治疗方法。Vandetanib针对甲状腺髓样癌的生长和扩大特性，为每日口服给药。.
一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌的单个、随机、国际性研究验证了Vandetanib的安全性和有效性。这项研究旨在测量患者疾病无进展生存期的长短。
参与研究的患者随机接受vandetanib或安慰剂（糖丸）。与接受安慰剂的患者相比，接受vandetanib患者的疾病无进展生存期更长。安慰剂组的中位无进展生存期为16.4个月，vandetanib组至少为22.6个月。确定接受vandetanib患者的中位无进展生存期或者判断他们是否将比安慰剂组患者活得更长（整体存活率）还为时过早。
Vandetanib使用时所发生的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振、胃（腹部）疼痛。研究期间报告的的严重的副作用为接受vandetanib治疗患者中有5例死亡病例。死亡的原因包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染（败血症）。
Vandetanib由位于威尔明顿的阿斯利康制药销售，现在该药尚无商品名。Vandetanib被证明影响心脏的电活动，某些情况下会引起可能导致死亡的心率不齐。Vandetanib被批准时附有风险评估和减缓战略（REMS），告知医疗专业人员这些严重的心脏相关风险。只有经过vandetanibREMS项目认证的健康护理和药房专业人员才可以处方和分发该药物。患者也会收到美国FDA批准的用药指南，告知他们潜在的风险。
